SST0001(Roneparstat) bei fortgeschrittenem multiplen Myelom
Prüfplancode: | SST0001 |
ISRCTN: | |
EudraCT: | |
Clincaltrials.gov: | NCT01764880 |
DRKS: |
Allgemeine Informationen
Heparanase spaltet Ketten des Heparan-Sulfats (HS), ein natürliches Substrat für Heparanase und nimmt an der Degradierung und dem Umbau der extrazellulären Matrix (ECM) teil, weiterhin an der Zellinvasion, die mit der Metastasierung zusammenhängt, der Angiogenese und Entzündungsvorgängen. Das Enzym Heparanase ist ein viel versprechendes Ziel für die Entwicklung von neuen Antikrebsmedikamenten. HS und das strukturell zusammenhängende Heparin sind in den meisten Tierarten vorhanden. Als ein Analogon des natürlichen Substrats von Heparanase HS, ist Heparin ein starker Hemmstoff von Heparanase.
SST0001 ist ein Polymer mit einer heparinähnlichen Struktur. Es ist ein reduziertes oxidiertes N-Acetyl Heparin, diese Modifizierungen bewirken eine Verminderung der Antikoagulationsstätigkeit und sind ausschließlich mit der anti-Heparanase Tätigkeit verbunden. In vorklinischen Tiermodellen hat SST0001 eine bedeutende anti-Myelomwirkung bei Myelommaus-Modellen mit einer signifikanten Reduktion des subkutanen Wachstums von verschiedenen Myelomzelllinien gezeigt, als SST0001 Einzelsubstanz oder in Kombination mit Dexamethason. Der Zweck dieser Studie ist, die Sicherheit und Wirksamkeit von ansteigenden Dosen von SST0001 in der Behandlung von fortgeschrittenem refraktärem multiplen Myelom zu bestimmen.