Bluebird Bio (bb2121)

• christine

www.businesswire.com/news/home/201711160...nce-bb2121-Anti-BCMA

SUMMIT, N.J. & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Celgene Corporation (NASDAQ:CELG) and bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) today announced that bb2121, a chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy targeting b-cell maturation antigen (BCMA) in previously treated patients with multiple myeloma, has been granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and PRIority MEdicines (PRIME) eligibility by the European Medicines Agency (EMA).

SUMMIT, NJ & CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) - Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) und bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE) gaben heute bekannt, dass bb2121, eine chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) ) Therapie mit b-Zell-Reifungs Antigen (BCMA) bei bereits oft behandelten Patienten mit multiplem Myelom, von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA und PRIority MEdicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur als Breakthrough Therapy Designation (BTD) anerkannt wurde. (EMA)

Jetzt ist es bis zu den ersten Studien in den deutschen Zentren nicht mehr weit. .....

• lisa_kotschi
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Hier ein Link, wie sich bb2121 derzeit weiter entwickelt. Scheint in einer neuen Partnerschaft auch eine zweite Generation von CAR T-Zellen zu entwickeln.

www.wallstreet-online.de/nachricht/10322...plaene-kommende-jahr

• Dorothee

Das ist wieder eine hoffnungsspendende Info. Es wird viel und schnell geforscht an den individualisierten Therapien. In einem anderen Thread hab ich mich ein bißchen gewundert, warum diese neuen Therapien nicht für Erstlinienstudien, sondern nur für halbwegs austherapierte Patienten gemacht werden. Ich denke jetzt, dass es nicht nur wegen des Geldes, sondern auch aus ethischen Gründen so ist. Weil Nebenwirkungen eben noch nicht bekannt sind, d.h. die Sicherheit und "Unbedenklichkeit" noch nicht abschließend beurteilt werden kann. Also nimmt man für die Erstlinie Therapien, die man kennt und deren Folgen man beurteilen kann. Andererseits: Mit der Intensität, mit der heute an diesem Thema geforscht wird, muß man sicher nicht 10 Jahre warten, bis man in den "Genuß" dieser neuen Therapien kommen kann ... Also: Gute Aussichten !!!

• lisa_kotschi
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liebe Dorothee,

die von Dir gestellte Frage, warum neue Wirkstoffe oder Behandlungsmethoden erst bei vortherapierten Patienten eingesetzt werden, hast Du in Deinem Beitrag schon selbst beantwortet.

Es wäre unethisch. Die Zulassung von Medikamenten ist ein langer Prozess und beginnt nach präklinischen Tests in der Phase I-Studie mit nur ganz wenigen rezivierten und/oder refraktären Patienten, für die vielleicht der neue Wirkstoff eine Chance bedeuten könnte. Viele Aspekte und Vorsichtsmaßnahmen kommen dabei zum Tragen, nicht nur Wirksamkeit, sondern auch Tolerabilität, verschiedene Dosierungen u.ä.

Einfach "so drauf los therapien" weil man von der Idee eines neuen Medikamentes angetan ist, wäre viel zu risikoreich. Viele neue Wirkstoffe verschwinden ja auch wieder, weil sie aus unterschiedlichen Gründen nicht wirken, zu gefährlich sind u.ä. Die Ethikkommissionen, die mit über eine Studie entscheiden, wären da wohl strikt dagegen. Aus meiner Sicht völlig zurecht.

Hoffe, das hilft weiter
Lisa

• christine

Für den Herbst wird eine Studie „aufgemacht“:
Voraussichtlich nur erste Rezidive mit Pam/Dex/Dara als Kontrollarm.

Wie sieht es in D aus???? Werden die Studien auch mit unterschiedlichen Stadien des MM angelegt????

Grüße,
C