Bluebird Bio (bb2121)

• Logopädin

Hallo Christer,
oder solche Meldungen dienen dazu, dass die Aktie noch mehr steigt
und bedeuten für die Patienten nichts und gar nichts.
Sorry, aber ich weiß zuviel über die Praktiken der Pharmaindustrie...
Liebe Grüße
Nicole

• Logopädin

Hallo Christer,
es ist eben so, dass ich die Fakten sehe.
Pauschalierungen sind mir fern.
Aber so sehr wir alle uns auch nach Heilung oder zumindest dauerhafter Kontrolle sehnen, so sollten wir uns auch bewusst sein, dass wir mit unserer teuren Krankheit ein großes Geschäft sind. Und so manche tollen Nachrichten dienen eher dazu, die Aktienkurse steigen zu lassen und bedeuten tatsächlich nichts für die Patienten. Denn aus 80 % der Phase 1 Studien werden niemals Phase 3-Studien, die dann letztlich einer Zulassung vorausgehen und außerdem mehrere Jahre dauern. Baldige Zulassung ist da weit entfernt.An Car-T-Zellen sind eine Reihe von Forschern am Laborieren -auch einige deutsche -und alle Hämatologen, die ich bisher persönlich dazu befragt habe oder die auf Patientenkongressen waren, haben allesamt dasselbe gesagt, nämlich erstens 10 Jahre bis zur Nutzung durch die Patienten und zweitens Skepsis ob diese Technologie letztlich überhaupt funktioniert.
Aber konkret zu bb2121.
Nach den im Netz mir öffentlich zugänglichen Informationen ( vielleicht hast du ja noch bessere als ich, das mag ja sein ) handelt es sich nur um eine Meldung auf dem ASCO in Bezug auf eine laufende Phase 1-Studie. Phase1 heißt im Klartext,einige wenige Patienten werden mit einem Wirkstoff behandelt um zu sehen,ob der Wirkstoff überhaupt wirkt. Irgendwelche Schlüsse kann man daraus noch überhaupt nicht ziehen und seriöse Anwender und/ oder Forscher tun das auch nicht. Meldungen über Phase 1-Studien werden üblicherweise höchstens unter Experten kommuniziert und nicht an die große Glocke gehängt. Und von einer Zulassung ist man dann noch Jahre entfernt auf Grund der Dauer der nachfolgenden Phase 2 und 3-Studien ( wie oben bereits beschrieben ). Es handelt sich der Meldung nach um 18 Patienten, von denen 15 ansprachen.Eine sehr kleine Kohorte.Mit einer geringen Nachbeobachtungszeit ( zwischen 8 und 54 Wochen )Von diesen waren dann 4 MRD negativ und einige erreichten eine akzeptable Remission ( ich meine, es waren 73 %,also etwa 10 ). Da von Ergebnissen zu sprechen ist wirklich nicht seriös, zumal die Studie auf der die Meldung basiert noch gar nicht veröffentlich zu sein scheint. Ich habe mal einen fundierten Artikel von Medizinjournalisten gelesen. Diese belegten, dass viele solcher Meldungen aus Kongressen heraus sogar gefakt sind,also die Studien dazu niemals veröffentlicht werden und es die tollen Ergebnisse auch nie gegeben hat. Da geht es nur um wirtschaftliche Interessen,konkret Aktienkurse... Das möchte ich Bluebird Bio nicht unterstellen, aber Vorsicht ist angesagt.Und ich bleibe dabei:Bluebird Bio muss erst mal ein akzeptables Nebenwirkungsprofil vorstellen, da sind 8 Wochen wirklich nichts. Ich erinnere mich an einen amerikanischen Pilotversuch mit CAR-T ( Namen habe ich vergessen ). Erst wirkten die Teile zum Teil ganz toll und dann starben die Patienten alle.Und das wurde dann gar nicht mehr so großartig publiziert.
Verstehe mich richtig : Auch ich hoffe auf dauerhafte Kontrolle meiner Krankheit, aber so einfach geht das wohl nicht und schnell schon gar nicht.Hoffen wir, dass bb 2121sich in den nächsten Jahren in weiteren größeren Studien bewährt.Zur Info als Beispiel :Die aktuell laufende HD6-Studie, an der ich teilnehme,begann 2015 und die Rekrutierung ist noch nicht schlussendlich beendet ( da ausgeweitet und nachrekrutiert wird ). Dann läuft die Studie über drei Jahre. Erste Endergebnisse also nicht vor 2020 und eine Nachbeobachtungszeit gibt es auch noch. Und ob Elotuzunab dann tatsächlich in die Erstlinie kommt,steht dann noch in den Sternen...
Liebe Grüße
von der kritischen
Nicole

• lisa_kotschi
• 

Liebe Nicole,

viele Deiner Ansichten teile ich, andere nicht. Natürlich macht kein Pharmaunternehmen Entwicklungen von neuen Wirkstoffen oder Therapieoptionen aus Selbstlosigkeit. Und bei manchen Preisen von neuen Medis muss man schon heftig schlucken. Aber da sind vor allem Politik und Krankenkassen gefragt, die die Preise verhandeln.

Aber die Hauptbotschaft von Christers Beitrag ist aus meiner Sicht: Bluebird Bio ist in Verhandlung mit NICE (UK) und EMA, um über klinische Studien in Europa die Entwicklung von CAR T-Zellen voranzubringen. Das nützt den Patienten. Gleichzeitig bin ich froh zu wissen, dass u.a. auch Würzburg an diesem Weg forscht.

Der gesamte Entwicklungsprozess dauert natürlich, von Phase I-III bis zur Zulassung ist ein längerer Weg, das jedes Medikament durchlaufen muss. Das war auch mit Elu und mit Dara so. Gleichzeitig hat die Entwicklung zahlreicher neuer Medis in den vergangenen Jahren zu spürbar längeren Überlebenszeiten geführt. Darüber hinaus brauchen wir aus meiner Sicht ein ganzes Bündel verschiedener Therapieoptionen, um der Vielfalt der Myelome beizukommen.

Ich sehe es also positiv, wenn bb2121 schon bald auch in Europa getestet wird; insofern hat mich die Nachricht von Christer sehr gefreut.

Beste Grüße
Lisa

• christine

....während ich schreibe kommt die Nachricht von Lisa hoch:-)- also streiche ich wieder die Hälfte

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Liebe Nicole,

es ist richtig, dass beim Googeln nach BB2121 nur Nachrichten von Finanzunternehmen hochkommen, wenn man allerdings "CAR T cell auf MCMA gerichtet" " CarT-cell targeting MCMA" googelt (und das ist BB2121), erschliesst sich ein Rennen für eine Behandlungsoption, die es vorher nicht gab, an der aber schon lange geforscht wird. Man könnte sich ja wünschen, dass Würzburg schnell in die Pötte kommt und ihre Car T cell somit vielleicht sogar ohne Pharma weiter entwickeln kann, aber bis dahin ist die Firma Bluebird unsere beste Möglichkeit.

Also um Teilsummen oder/oder -ergebnisse über "CAR-Tcell auf BCMA zielend" zusammenzufassen:

Ich würde die ganze Sache sehr optimistisch betrachten und finde es daher ist es auch sinnvoll, sich an Zentren mit reger Studientätigkeit zu wenden -

Schöne Grüsse

• Logopädin

Ihr Lieben,
danke für eure Rückmeldungen und insbesondere Christine für die Ergänzung.
Vielleicht kommen ja auch die Dresdener noch "in die Pötte".Die wollten 2017 CAR -T an Patienten erforschen,aber bislang scheint da noch nichts draus geworden zu sein.
Ich bin gerade dabei, ein Optimist zu werden.
Liebe Grüße
Nicole